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5月30日，辉瑞宣布marstacimab（PF-06741086）治疗A型以及B型血友病的关键3期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点，能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率（ABR）。

据了解，Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。

BASIS是一项全球性多中心、开放标签的3期研究，该研究共纳入约145例患有重度A型血友病或中度至重度B型血友病青少年和成人受试者。结果显示，与按需静脉注射凝血因子相比，marstacimab能使患者出血率降低92%（P<0.0001）；与预防接受凝血因子治疗相比，marstacimab能使ABR降低35%（p=0.0376）。

公告指出，如果获得批准，marstacimab将成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，同时也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。

责编：谷雨微

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